5月22日，温江企业成都金唯科生物科技有限公司（简称：金唯科生物）获第五届国际细胞与基因治疗中国峰会（CGCS 2024）基因治疗研发启明星奖。

不到一周时间，5月28日，金唯科生物自主研发的基因治疗I类创新药“JWK001注射液”在四川大学华西医院启动临床研究。

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近日，位于三医创新中心的金唯科生物捷报频传，在基因治疗遗传病和罕见病领域跑出了“加速度”，振奋人心。

金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV（腺相关病毒）基因治疗新药研发公司，公司拥有AAV基因治疗完整的研发平台及丰富的AAV基因治疗药物管线，基因治疗药物的科研能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。

“基因治疗可以纠正或弥补缺陷或异常基因引起的疾病，从而达到治愈疾病的目的，遗传病、罕见病治疗是基因治疗的重要应用方向。”金唯科生物联合创始人、CEO杨阳研究员告诉记者，基因治疗的关键，就是要通过载体将基因递送到目标组织或细胞中，因此使用安全有效的基因传递载体尤为重要。“AAV即腺相关病毒的载体，因其能长期表达、免疫原性低、组织特异性高等优势，成为基因治疗领域的明星载体。”

金唯科生物在魏于全院士及杨阳研究员的引领下，已建成集AAV基因药物研发、中试制备、质量控制和临床研究为一体的3000㎡研发基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”。公司制备的AAV基因治疗产品已完成超过170例患者的临床研究，显示出优异的安全性和有效性数据。

“比如眼科疾病新生血管性年龄相关性黄斑变性是一种严重影响视力甚至会导致失明的不可逆转的眼科疾病，已成为继青光眼、白内障之后全球第三大致盲因素，全球患病人数不断攀升。”金唯科生物联合创始人、CEO杨阳研究员表示：“公司研发的JWK001注射液可以避免传统治疗中的风险，比如反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等不良因素，基因治疗可实现一次治疗、长期有效的目的，有望为患者提供更好的治疗方案。”

目前，金唯科生物针对新生血管性年龄相关性黄斑变性基因治疗I类创新药JWK001已启动1期临床，从已经开展的跟踪结果来看，药物的安全性和耐受性良好，临床起效剂量低；治疗X连锁视网膜劈裂症的JWK002正在进行临床试验，已完成多例受试者给药；治疗神经肌肉疾病的管线也正在开展临床试验……

“创新药前期研发是一个漫长且艰辛的过程，投入大且周期长，温江在生物医药产业的生态构建和产业体系做得非常好，为我们提供了科技成果转化的土壤。”杨阳表示，未来公司将基于AAV基因治疗技术平台，通过与国内外行业伙伴开展合作、整合资源，实现AAV基因治疗药物的可及性，力求更快速惠及广大患者，让更多的患者用上基因药。

记者：杨柳

编辑：赵术君

审核：陈倩