近日，记者从成都医学城获悉，温江企业成都金唯科生物科技有限公司自主研发的针对Stargardt病1型的“JWK006注射液”，在四川大学华西医院眼科完成首例受试者给药。这也是全球首个针对Stargardt病1型的 AAV基因治疗临床试验。

“整个手术过程非常顺利，我们团队做了完善的术前准备，患者在给药后未观察到眼部和全身不良反应。我们将密切监测患者的治疗后情况，及时分享相关的信息。我们也将继续进行受试者筛选工作并严格按照临床试验方案进行入组，相信会有更多的患者加入到我们的临床试验中来。”四川大学华西医院眼科陆方教授说。

据了解，Stargardt病1型又称眼底黄色斑点症，是青少年最常见的黄斑营养不良性疾病，可导致严重的、不可逆的双侧视力损害，患病率约为1/10000~1/8000，其致病基因是ABCA4基因。该基因突变会阻碍类视黄醇的运输和再循环，最终导致患者视力下降甚至丧失。作为一种不可逆的罕见眼病，Stargardt病1型目前尚无有效的治疗方法。

由成都金唯科生物科技有限公司和四川大学华西医院眼科陆方教授团队联合研发的JWK006注射液，通过自主开发设计的双AAV载体技术（AAV是广泛应用于基因治疗的递送载体），可高效在视网膜细胞中恢复全长ABCA4蛋白的表达，从而改善患者的视网膜结构及功能。

“Stargardt病1型致病基因 ABCA4 超出了目前眼科常用 AAV 基因载体的容量局限，此次开展的JWK006注射液临床研究项目采用了自主研发的双AAV基因治疗技术，是遗传性视网膜病变基因治疗领域的一次突破性尝试。”金唯科生物联合创始人杨阳研究员表示，金唯科将始终以解决临床需求为导向，持续加大研发投入，以使更多患者受益。

金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发生物科技公司，在魏于全院士及杨阳研究员的引领下，已建成集AAV基因药物研发、中试制备及质量控制为一体的3000平米研发生产基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治疗“技术链”，基因治疗药物的研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。目前公司已有多个在研的AAV基因治疗产品进入了IIT临床研究阶段。

记者：杨柳

编辑：小米

审核：陈倩